Pytania i odpowiedzi

Niekomercyjne, nierandomizowane badanie interwencyjne fazy 2a. oceniające skuteczność produktu leczniczego kryzotynib w terapii dzieci z ciężką postacią neurofibromatozy typu 2. niepoddających się leczeniu chirurgicznemu oraz/lub radioterapii.

Nr wniosku: 2021/ABM/01/00003 
Główny Badacz: dr n. med. Marek Karwacki

Cele projektu:  

• Cel główny: Ocena radiologiczna zmiany wielkości wybranego guza docelowego jako wynik oceny działania kryzotynibu u dzieci z NF-2 
• Cele drugorzędowe

- Ocena bezpieczeństwa i tolerancji leczenia kryzotynibem dzieci z NF-2;
- Ocena radiologiczna utrzymywania się efektu działania kryzotynibu na guz docelowy u dzieciz NF-2 po 6 miesiącach od zakończenia leczenia. 

Wartość projektu: 5.263.510,00 zł

Kwota dofinansowania: 5.263.510,00 zł (finasowanie w oparciu o umowę podpisaną pomiędzy ABM i WUM o dofinansowanie projektu niekomercyjnego badania klinicznego)
 

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania Budesonidu o przedłużonym okresie uwalniania u dzieci z pierwotną nefropatią IgA -wieloośrodkowe, interwencyjne badanie III fazy, randomizowane, kontrolowane placebo, z podwójnie ślepą próbą.

Nr wniosku: 2021/ABM/01/00003 

Główny Badacz: dr hab. n. med. Małgorzata Mizerska-Wasiak

Cele projektu:  

• Cele główne

            - Udowodnienie, że Budesonid DR w połączeniu z ACEI jest skuteczniejszy niż placebo w obniżeniu białkomoczu 
            - Ocena, czy leczenie Budesonidem DR jest nie gorsze niż leczenie Prednizonem w obniżaniu białkomoczu w badanej populacji

• Cele drugorzędowe

            - Ocena profilu bezpieczeństwa Budesonidu DR w populacji pediatrycznej z IgAN w porównaniu do SoC i Prednizonu
            - Potwierdzenie skuteczności stosowanej dawki Budesonidu DR w populacji pediatrycznej z IgAN

Wartość projektu: 12 152 836,00 zł

Kwota dofinansowania: 5.263.510,00 zł (finasowanie w oparciu o umowę podpisaną pomiędzy ABM i WUM o dofinansowanie projektu niekomercyjnego badania klinicznego)
finansowane będzie ze środków Agencji Badań Medycznych na podstawie umowy nr 2022/ABM/01/00015-00 – wysokość dofinansowania:
12 152 836,00 zł. Dofinansowanie zostało przyznane Warszawskiemu Uniwersytetowi Medycznemu w ramach konkursu na działalność badawczo – rozwojową w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych nr ABM/2022/1. Wszystkie standardowe procedury medyczne finansowane będą w ramach NFZ.